【蘇州（中國）2021年12月22日PR Newswire＝共同通信JBN】CStone Pharmaceuticals（以下「同社」ないし「CStone」）はNational Medical Products Administration (NMPA) of China（中國國家醫薬品管理局）が治療歴のない転移性（ステージ4）非小細胞肺がん（「非小細胞肺がん」ないし「NSCLC」））患者に対する化學療法と組み合わせた抗PD-L1モノクローナル抗體スゲマリマブ（Cejemly（R））の新薬承認申請（「NDA」）をこのほど認可したと発表した。

▽主要ハイライト

＊抗PD-L1モノクローナル抗體スゲマリマブは、ペメトレキセドおよびカルボプラチンとの併用、また転移性扁平上皮NSCLC患者の一次治療としてのパクリタキセルおよびカルボプラチンとの併用で、EGFRまたはALKゲノム腫瘍異常のない転移性非扁平上皮NSCLC患者の一次治療として承認された。

＊これは、世界中の転移性非扁平上皮および扁平上皮NSCLC患者の一次治療に承認された最初の抗PD-L1プラス化學療法である。

＊ステージ3のNSCLCにおけるスゲマリマブのNDAは規制當局による審査中であり、この製品は將來、ステージ3およびステージ4の非小細胞肺がん患者の両方に抗PD-L1モノクローナル抗體オプションを提供する可能性がある。

＊スゲマリマブは、2つのファーストインクラスの精密醫薬品GAVRETO（R）およびAYVAKIT（R）に続く、2021年の中國でのCStoneの3番目の新薬承認である。

世界的に、肺がん発生率は上昇し続けており、それは依然として世界中のがんによる死亡の主因であり、満たされていない醫療ニーズは非常に大きい。 統計によると、2020年には世界中で221萬人の新しい肺がん癥例があった。NSCLCは全肺がん癥例の約85％を占め、患者の約66％がステージ3/4 NSCLCと診斷されている。IQVIAのGlobal Oncology Trendsによると、グローバルオンコロジー醫薬品市場の規模は2025年までに2690億米ドルに達すると推定されており、うち免疫オンコロジー醫薬品が約20％を占めると見込まれている。

CStone會長兼最高経営責任者（CEO）のFrank Jiang博士は「スゲマリマブは當社の今年、中國で3番目に承認された新薬である。これはさらに、高品質の新薬開発と商用化におけるCStoneの能力と実績を示している。中國の國家科學革新プログラムによってサポートされている薬剤として、スゲマリマブは世界をリードする抗PD-L1モノクローナル抗體である。當社はファイザーと緊密に協力し、雙方のリソースと利點を活用して商用化を加速し、より多くの中國人患者がこの革新的治療法の恩恵を受けることができるようにする」と語った。

スゲマリマブのGEMSTONE-302登録フェーズ3治験のLeading Principal Investigator（筆頭治験責任者）でShanghai Pulmonary Hospital（同済大學附屬上海市肺科醫院）がん科長のCaicun Zhou教授は「最新のデータは、スゲマリマブと化學療法を併用すると、ステージ4 NSCLCの治療歴のない患者の無増悪生存期間（PFS）がさらに延長されることを示している。化學療法単獨と比較して、スゲマリマブと化學療法は、毒性と免疫原性のリスクが低く、持続的な延命効果を示した。スゲマリマブは、獨自の二重作用メカニズムを備えており、T細胞とマクロファージの両方を動員して腫瘍細胞を破壊する。したがって、スゲマリマブは肺がん治療の展望を変えることが期待されている」と語った。

CStone最高醫療責任者のJason Yang博士は「スゲマリマブが中國本土で承認されたことをうれしく思う。スゲマリマブがヒトでの第1相臨床試験の開始から肺がんの最初のNDA承認を取得するまでわずか4年しかかからなかった。CStoneの強力な臨床戦略、革新的な試験デザイン、迅速な実行を包括的に紹介すると同時に、『CStone Speed』を再び実証した。當社は引き続きパートナーと協力し、米食品醫薬品局（FDA）を含む複數の國および地域の規制當局と、ステージ3およびステージ4のNSCLCのNDAに関するスゲマリマブの規制に関する議論を進め、この革新的な免疫療法を間もなくより多くの肺がん患者にもたらす。また、食道扁平上皮がん、胃がん、再発/難治性節外ナチュラルキラー/ T細胞リンパ腫におけるスゲマリマブの登録研究を進め、より多くのがん患者に利益をもたらす」と語った。

NMPAの承認は、スゲマリマブまたはプラセボと化學療法の併用療法の有効性と安全性をステージ4のNSCLC患者に対し第一選択で評価した多施設共同無作為化二重盲検第3相試験であるGEMSTONE-302試験のポジティブなデータに基づいている。プラセボと化學療法を併用した場合と比較して、スゲマリマブと化學療法を併用した場合、疾患の進行または死亡のリスクが52％低下し、患者のPFSが大幅に延長され、全生存期間（OS）の有望なトレンドが観察された。臨床的利益は、NSCLCの病狀およびPD-L1発現レベルとは無関係だった。スゲマリマブの安全性プロファイルは十分に許容されており、新たな安全信號は見つからなかった。

承認された適応癥とは別に、NMPAはスゲマリマブのNDAを、2021年9月の同時または連続化學放射線療法後の疾患進行のない切除不能なステージ3NSCLC患者の地固め療法として受け入れた。この製品は抗PD-L1モノクローナル抗體になる可能性がある。抗PD-L1モノクローナル抗體は、すべての來院者の設定でステージ3およびステージ4のNSCLCをカバーすることが承認されている。

▽スゲマリマブ（Cejemly(R)）について

潛在的にクラス最高の抗PD-L1モノクローナル抗體スゲマリマブ（Cejemly(R)）は、CStoneが発見した治験中の抗PD-L1モノクローナル抗體である。米國に本拠を置くLigand Corporationによって認可されたスゲマリマブは、完全なヒト抗體をワンストップで生成することができるOmniRat（R）トランスジェニック動物プラットフォームによって開発されている。完全ヒトの完全長抗PD-L1モノクローナル抗體であるスゲマリマブは、天然のG型免疫グロブリン4（IgG4）ヒト抗體を反映しており、患者の免疫原性と潛在的な毒性のリスクを軽減し、類似醫薬品に比べて獨自の優位性がある。

現在、中國のNMPAは、ステージ4の非小細胞肺がん（NSCLC）初回患者の治療のための、化學療法と組み合わせたクラス最高の抗PD-L1モノクローナル抗體スゲマリマブの可能性を承認している。さらに、スゲマリマブは、リンパ腫の第2相登録試験1件、ステージ3 NSCLC、ステージ4 NSCLC、胃がん、食道がんの第3相登録試験4件を含む、多くの進行中の臨床試験で調査されている。

CStoneは、中國本土でのスゲマリマブの開発と商用化、および追加の腫瘍學資産を中華圏市場にもたらすためのフレームワークを含む、ファイザーとの戦略的コラボレーション契約を締結した。

▽GEMSTONE-302試験について

GEMSTONE-302（ClinicalTrials.gov登録番號：NCT03789604;薬物臨床試験登録番號：CTR20181452）は、ステージ4の非小細胞肺がん（NSCLC）初回患者における一次治療として、化學療法と組み合わせた抗PD-L1モノクローナル抗體スゲマリマブを化學療法と組み合わせたプラセボと比較して有効性と安全性を評価するために設計されたランダム化二重盲検第3相試験である。研究の主要評価項目は、治験責任醫師が評価したPFSだった。副次的評価項目には、全生存期間、BICR評価のPFSおよび安全性などがあった。

2020年8月、GEMSTONE-302試験は、iDMCによる計畫された中間分析評価で、無増悪生存期間（PFS）を大幅に延長し、化學療法と組み合わせたプラセボと比較して、化學療法と組み合わせたスゲマリマブで疾患の進行または死亡のリスクを50％低減するという主要評価項目を達成した。特定の研究データは、ESMO Asia 2020でのProffered Paper Oral Presentation (Late-Breaking Abstract)で発表された。

2021年7月、GEMSTONE-302試験のPFSの最終分析では、化學療法と組み合わせたスゲマリマブがPFSのさらなる改善を示し、全生存期間（OS）ベネフィットのトレンドとともに、疾患の進行または死亡のリスクが52％減少したことが示された。データは、IASLC 2021 World Conference on Lung Cancer（肺がんに関するIASLC 2021世界會議）でのMini Oral Presentation (Late-Breaking Abstract)で発表された。

▽CStoneについて

CStone Pharmaceuticalsは、中國および世界のがん患者の満たされていない醫療ニーズに対応するため、革新的な免疫腫瘍學および精密醫薬品の研究、開発、商用化に注力しているバイオ醫薬品企業である。2015年創業のCStoneは、革新的な醫薬品の開発、臨床研究、商用化において豊富な経験を有するワールドクラスの経営陣を集めている。同社は、免疫腫瘍學的併用療法に戦略的重點を置き、15の醫薬品候補から成る腫瘍に特化したパイプラインを構築してきた。CStoneは現在、中國本土で3件、臺灣で1件の計4件の醫薬品承認を中華圏で取得している。CStoneが目指しているのは、革新的な腫瘍治療薬を世界中のがん患者に提供することで、世界に名だたるバイオ醫薬品企業として認知されることである。

CStoneの詳細については、 を參照。

▽ファイザーについて：患者さんの生活を大きく変えるブレークスルーを生みだす

ファイザーでは、ファイザーは科學と當社のグローバルのリソースを活用し、人々の生活を延長し、大幅に改善する治療法を提供している。ファイザーは、革新的な醫薬品やワクチンを含むヘルスケア製品の発見、開発、製造における、品質、安全性、価値に関して高い基準を設ける努力を続けている。ファイザー社のスタッフは、今の時代に最も恐れられている病気と闘い、健康、予防、治療、治療法を進歩させるため、毎日、先進市場と新興市場の全域で働いている。ファイザーは、世界有數の革新的なバイオ醫薬品企業としての責務を果たすべく、醫療従事者、政府、地域社會と協力して、世界中で信頼性が高く手頃な価格での醫療へのアクセスをサポートおよび拡大している。170年以上もの間、ファイザーは當社を信頼するすべての人々に変化をもたらすために取り組んできた。

ファイザーに関する詳細な情報は を參照。

上場規則の規則18A.05で要求される注意事項：會社は、當社がCEJEMLY（R）（SUGEMALIMAB）を完全に開発および市場に出すことができる可能性があると保証することはできない。當社の株主および潛在的な投資家に、當社株式を取引する際に十分な注意を払うことを勧告する。

ソース：CStone Pharmaceuticals